Certains des problèmes médicaux les plus graves sont causés par des gènes qui ne produisent pas la protéine nécessaire ou une version défectueuse. Les scientifiques ont compris depuis un quart de siècle qu'il devrait être possible de remédier à de telles conditions en remplaçant les gènes défectueux par des gènes qui fonctionnent correctement. Ils ont appris à trouver les gènes en question dans des cellules saines et à les couper d’ADN de plus en plus longs. Ils ont appris à introduire les "bons" gènes dans des virus qui serviront de vecteurs; "Le but d'un virus est d'insérer son ADN dans une cellule."
Jusqu'à présent, au moins, les chercheurs n'ont toutefois pas été en mesure d'utiliser la thérapie génique pour guérir de manière permanente une maladie. Tout cela s'avère beaucoup plus compliqué que prévu. Et tout cet effort a subi un sérieux revers lorsqu'un patient adolescent est décédé au cours d'un essai de thérapie génique - apparemment du virus, pas du gène introduit. En fait, Theodore Friedmann, un pionnier qui a coécrit un article fondamental en 1972, n’utilisera pas l’expression "thérapie génique", préférant le "transfert de gène" à la place pour décrire l’état actuel de la recherche.
Récemment, des équipes de chercheurs en France et aux États-Unis ont fait état de petits succès. Dans le premier cas, le groupe a corrigé un déficit immunitaire chez deux nourrissons. Dans l’autre, les scientifiques ont injecté des virus portant le gène nécessaire à trois personnes atteintes d’hémophilie. Un an plus tard, deux d'entre eux produisaient un facteur de coagulation sanguine qui manque aux hémophiles.
En principe, la thérapie génique peut faire plus que guérir des maladies impliquant des gènes défectueux. Considérons les patients atteints de coronaropathie, une maladie dans laquelle les vaisseaux sont partiellement obstrués, de sorte que les tissus situés en aval des obstructions ne reçoivent pas assez de sang et donc d’oxygène. Dans de tels cas, le corps générera naturellement plus de vaisseaux sanguins, pour fournir ce que l’on appelle la circulation collatérale. Mais souvent, le corps ne peut pas suivre le rythme et les cellules privées d'oxygène génèrent une douleur appelée angine de poitrine. En ajoutant des gènes qui produisent un facteur de croissance angiogénique dans le corps, la circulation collatérale peut être accélérée et accrue.
Cependant, à partir de ce type d’amélioration, il est facile d’introduire des gènes qui amélioreront la santé du corps. Soudain, nous sommes proches de l’eugénisme, une science discréditée (les nazis étaient de grands croyants) pour améliorer la race - la nôtre.
La thérapie génique a un potentiel énorme et, chaque jour, des scientifiques se rapprochent pour en faire un succès auprès des patients. Ce sera une excellente journée pour beaucoup de monde.
