Avant que Jean Bennett ne trouve un moyen d'utiliser la thérapie génique pour traiter la cécité héréditaire chez les enfants, elle a restauré la vue chez les chiots - deux d'entre eux vivent désormais avec elle, "chassant les écureuils dans le jardin".
Bennett, scientifique et médecin à la faculté de médecine de l'Université de Pennsylvanie, est un pionnier de la thérapie génique depuis 30 ans, cherchant un moyen de traiter une forme de cécité héréditaire avec laquelle les gens sont nés. Les parents apprennent qu'ils doivent «ranger ces livres colorés dans la chambre du bébé, apprendre le braille et mettre de côté leurs rêves de faire du vélo ou de faire du sport», dit-elle.
Lorsque Bennett et son mari, Albert Maguire, chirurgien de la rétine, ont décidé pour la première fois de s’engager dans la recherche sur les moyens de traiter la cécité génétique avec la thérapie génique dans les années 1990, ils n’avaient aucune idée de ce à quoi ils étaient confrontés, explique-t-elle.
«Nous avons estimé qu'avec la croissance de la technologie, qui permet aux gens de cloner et de manipuler l'ADN, et de connaître la nature des gènes, nous pouvions faire la différence. Nous étions très naïfs. Nous ne connaissions pas tous les obstacles, mais nous avons commencé à les aborder un par un », a déclaré Bennett au chef Spike Gjerde, de Baltimore, lors de« The Long Conversation », événement réunissant plus de deux douzaines de penseurs pendant huit heures. relais du dialogue à deux personnes sur l'espoir en l'avenir au Smithsonian Arts and Industries Building, le 7 décembre 2018.
En décembre 2017, le traitement par thérapie génique de son équipe a reçu l'approbation de la FDA, ouvrant ainsi la voie non seulement au traitement de la cécité héréditaire, mais également aux chercheurs qui l'utilisent pour traiter de nombreuses autres maladies génétiques. En décembre dernier, le médicament a été approuvé dans l'Union européenne. En un sens, l'avenir qu'elle espérait est enfin arrivé.
Et qu'en est-il exactement de soigner un enfant aveugle?
«C'est absolument indescriptible», déclare Bennett. "Chaque fois que j'ai vu cela se produire, cela me donne absolument envie de pleurer."
