La Food and Drug Administration a approuvé le premier traitement de thérapie génique approuvé aux États-Unis, ouvrant une nouvelle voie médicale dans le pays.
"Nous entrons dans une nouvelle frontière de l'innovation médicale avec la possibilité de reprogrammer les cellules d'un patient pour lutter contre un cancer mortel", a déclaré le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, dans un communiqué. "Les nouvelles technologies telles que les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine et de créer un point d'inflexion dans notre capacité à traiter et même à guérir de nombreuses maladies incurables."
L’action "historique", comme l’appelle la FDA, approuve un traitement par la société pharmaceutique Novartis pour la leucémie lymphoblastique aiguë juvénile, rapporte Jocelyn Kaiser pour le magazine Science . Pour la thérapie, les cellules T immunisées sont extraites du sang d'une personne et modifiées pour ajouter un gène qui crée une protéine qui les incite à attaquer les cellules leucémiques.
Contrairement aux médicaments de chimiothérapie standard administrés à de nombreux patients, cette méthode, appelée immunothérapie CAR-T, crée essentiellement un traitement personnalisé pour chaque individu, rapporte Damian Garde pour STAT News. Une seule dose du traitement, appelée Kymriah par son développeur, a laissé 83% de ses patients sans cancer après trois mois d’essais cliniques.
Mais ce ne sont pas toutes de bonnes nouvelles. Le traitement coûtera 475 000 dollars, rapporte Garde, ce qui, bien que coûteux, est beaucoup moins coûteux que prévu par de nombreux observateurs étrangers. Les patients devront se rendre dans l'un des 32 endroits aux États-Unis pour que leurs cellules T soient extraites et modifiées au cours d'un processus de 22 jours. Et comme le signale Kaiser, les pénuries d’essais cliniques ont déjà posé problème dans certains centres médicaux.
Et pour tous ses avantages, ce traitement peut avoir des effets secondaires effrayants, rapporte Beth Mole pour Ars Technica. Le syndrome le plus intense est le syndrome de libération de cytokines, lorsque le système immunitaire peut attaquer le corps de manière excessive, provoquant une inflammation, une défaillance d'organe, des convulsions, un délire, un gonflement du cerveau et, dans certains cas, la mort. Pour le moment, l'utilisation de Kymriah est réservée aux personnes âgées de moins de 25 ans ayant déjà essayé un traitement plus classique de la leucémie et ayant eu une rechute.
Bien que la FDA s'y réfère comme une thérapie génique, certains experts ont remis en question leur définition de ce terme, écrit Kristen Brown pour Gizmodo . Le désaccord découle du fait que le gène modifié ne guérit pas en soi, ni ne corrige un défaut biologique. Plutôt le traitement redirige la cellule T pour combattre la maladie.
Malgré tout, cette dernière approbation est une étape excitante dans la lutte contre le cancer. Avant cette décision, les traitements de thérapie génique avaient déjà obtenu l'approbation réglementaire en Europe et en Chine, rapporte Kaiser. Aux États-Unis, l’édition génétique continuant de gagner du terrain en science et en médecine, d’autres approbations vont probablement être approuvées, note Kaiser, avec notamment un traitement pouvant guérir la cécité congénitale.
