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L'édition de gènes d'embryons donne un aperçu de la biologie humaine fondamentale

Pour la première fois, des scientifiques ont modifié un gène dans des œufs humains fécondés essentiels au développement précoce. Les expériences ont aidé les chercheurs à mieux comprendre la biologie humaine fondamentale qu’ils ne pouvaient pas réaliser par le biais de recherches sur des souris.

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Des chercheurs dirigés par Kathy Niakan, biologiste du développement à l'Institut Francis Crick de Londres, ont invalidé un gène qui code pour une protéine appelée OCT4, connue pour être active dans les cellules souches pouvant se développer dans tous les types de cellules présentes dans le corps, rapporte Gretchen. Vogel pour la science . La désactivation du gène a permis d'éviter que les cellules d'œufs humains fécondés ne forment des cellules placentaires, des cellules du sac vitellin ou même des cellules qui deviendraient typiquement un fœtus.

La désactivation du même gène chez des embryons de souris donne des résultats différents: ces embryons sont devenus des billes de cellules principalement placentaires. Les résultats suggèrent que le gène contrôle le destin de plusieurs lignées cellulaires et joue un rôle légèrement différent chez l'homme que chez la souris.

"Cela ouvre la possibilité d'utiliser un outil de génétique très puissant et précis pour comprendre la fonction des gènes", explique Niakan à Rob Stein, de NPR . "Nous n'aurions jamais acquis cette idée si nous n'avions pas vraiment étudié la fonction de ce gène dans des embryons humains."

Les chercheurs ont rapporté leurs résultats hier dans Nature.

Même avec cet aperçu, le travail est davantage une preuve de principe - une démonstration de la puissance et de l'utilité de la technique d'édition du génome de CRISPER-Cas9, rapporte Vogel. La technologie s'apparente à une paire de ciseaux moléculaires qui permet aux chercheurs de couper des pions d'ADN spécifiques dans le génome et même de remplacer le code par leurs propres instructions.

Des scientifiques ont déjà utilisé l'outil pour réaliser toute une série d'importantes avancées et découvertes, telles que la conception d'animaux de laboratoire personnalisés et la mise à l'essai de traitements potentiels du cancer. Ces dernières années ont également vu plusieurs incursions sur le territoire de l’édition du génome humain. En août, des scientifiques américains ont utilisé CRISPR pour corriger une mutation causant une maladie cardiaque mortelle. (D'autres scientifiques ont depuis lors mis en cause ces affirmations récentes, rapporte Ewen Callaway pour Nature .)

Cependant, pour chaque pas en avant dans cette voie, les éditoriaux et les articles d’opinion préconisent la prudence.

"Nous craignons que nous ouvrions la porte à des cliniques de fertilité en train de proposer l'édition de gènes pour rendre les futurs enfants plus grands ou plus forts, ou tout ce qu'ils voudraient commercialiser", Marcy Darnovsky, responsable du groupe de surveillance de la génétique appelé Centre for Genetics and Société, raconte NPR . "Cela pourrait nous mettre dans une situation où certains enfants seraient considérés biologiquement supérieurs aux autres enfants."

Niakan et le travail de ses collègues sont toutefois bien loin de cette situation. Les chercheurs ont dû faire appel à la Human Fertilisation and Embryology Authority, une institution établie au Royaume-Uni qui examine de manière rigoureuse les recherches proposées sur l'édition de l'embryon, rapporte Vogel pour Science .

"Embryon du 5ème jour" (à gauche) montre l'embryon le cinquième jour du développement et "Embryon édité du 5ème jour" montre un embryon édité sans OCT4. Il ne forme pas un blastocyste approprié, ce qui montre que l'OCT4 est nécessaire au développement du blastocyste (Dr Kathy Niakan / Nature)

Dans les études génétiques classiques, les chercheurs désactivent systématiquement les gènes pour en comprendre le fonctionnement, rapporte Ricki Lewis pour le Genetic Literacy Project . Mais CRISPR leur permet de faire la même chose avec plus de précision et d’exactitude.

La nouvelle recherche utilisait des cellules fécondées données après que des personnes avaient subi des traitements de fécondation in vitro . "Quand il s'agit d'éclairer le développement humain au début, rien ne vaut l'utilisation de la vraie chose: les cellules et les tissus humains", écrit Lewis.

Les chercheurs ont désactivé le gène qui code pour OCT4 très tôt dans le développement. Dans plus de 80% des 41 ovules fécondés testés, les cellules en croissance et en division n'ont pas réussi à former une sphère creuse d'environ 200 cellules, appelée blastocyste. De nombreux efforts de fécondation in vitro échouent également à ce stade. Il est donc crucial pour les chercheurs de comprendre.

"La compréhension des gènes clés impliqués dans le développement du blastocyste peut vraiment éclairer notre compréhension de cette fenêtre cruciale et cruciale du développement humain", a déclaré Niakan à NPR .

Dans un éditorial, Nature cite elle-même la recherche comme exemple de la manière dont la recherche sur l'édition du génome humain devrait être effectuée:

Les exigences particulières des études seront différentes, mais un cadre solide pour les évaluer le plus tôt possible semble être le meilleur moyen de garantir qu'elles répondent aux normes les plus élevées. Les régulateurs, les bailleurs de fonds, les scientifiques et les éditeurs doivent continuer à travailler ensemble pour définir les détails de la voie à suivre pour l'édition du génome germinal, afin que les précieuses ressources et outils à notre disposition soient utilisés avec discernement.

Des expériences futures pourraient utiliser CRISPR pour étudier le rôle d'autres gènes. Et les experts suivront de près pour contrôler l'éthique de ce travail.

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